本病的病因未明，病人的敏感性、年龄、性别、发病前接触致 白血病 物质和感染等因素均可能导致MDS。因此应避免接种各种化学物质、电离辐射、病毒等引起白血病的有害因素，避免环境污染，尤其是室内环境污染，慎用细胞毒药物，保泰松、氯丙嗪氯霉素等。做好优生工作，防止某些先天性疾病，如21-三体、范可尼 贫血 等。
儿童MDS可见于婴儿到青春期的任何年龄段。据北京儿童医院资料，最小为5个月，最大13岁。男孩发病稍多于女孩。其症状主要表现为 贫血 、出血、 发热 、感染和 肝脾肿大 。患者绝大多数都有贫血，但程度较轻，主要为红细胞无效性生成所致。出血的发生率为23%～95%，多为较轻的皮肤、黏膜出血。病情进展至晚期可有严重出血，甚至发生 脑出血 而死亡。发热和感染的发生率
本病目前尚缺乏有效的根本治疗法，因此治疗应根据病情要术治疗个体化，由于大多数为老年，一般体质差，不能耐受强烈化疗，因此在治疗时要权衡利弊。
可并发严重出血或因 脑出血 至死，常并发感染，肝、脾、 淋巴结肿大 等。
贫血 、感染、出血、最终转化为 白血病 。
肾上腺性征异常综合征 (adrenogenital syndrome)，由于 肾上腺皮质增生 、 肿瘤 使 雄激素 或 雌激素 合成和分泌过多引起的 男性化 或女性化，或者因 性激素 分泌减少而引起的 性分化 异常。临床上表现为以性器官的形态和功能改变为主的症候群，这些症状随性别和年龄的不同而异。本病虽不常见，但诊治的早或晚，其预后迥然不同。 先天性肾上腺皮...
骨髓-胰腺综合征又称为Pearson综合征，是一种 线粒体病 ，由于线粒体DNA的重大缺失(或重排)造成先天性渐进的多系统损害。
卵巢功能异常综合征 (ovarian functional abnormalities syndrome) 是由于卵泡成熟和 类固醇激素 的分泌量减少，导致 下丘脑 - 垂体 - 卵巢 轴的失调，出现无月经、 月经过多 、 月经不调 、 生殖器 发育不全等卵巢功能不全的表现。 卵巢功能异常综合征的病因 (一)发病原因 病因不明，可能由于 间脑 、 垂体 的 ...
胰胆管合流异常综合征 是一种 常染色体隐性 遗传性 疾病 ，因胰胆管合流异常而引起的各种胆道及 胰腺 疾患已引起临床重视，但对分类意见不一。1985年宫野武等提出便于临床应用的新分类法，可分为：Ⅰ型（长共同管型），又可分为：Ⅰa型 ——囊状扩张型，相当于 先天性胆总管扩张 （CBDⅠ）；Ⅰb型——梭状扩张型（CDBⅡ型）；Ⅰc 型——无 胆管扩张 型；Ⅱ型，...
骨髓的发育异常 最常见的 疾病 是引发 骨髓增生异常综合征 ( myelodysplastic syndrome, MDS)，它是一组起源于造血髓系 定向干细胞 或 多能干细胞 的 异质 性 克隆 性疾患，其基本病变是克隆性造血干、 祖细胞 发育异常 (dysplasia)，导致无效造血以及恶性转化危险性增高。主要特征是无效造血和高危演变为急性髓系 白血病 ...
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